每經(jīng)編輯｜杜宇    

據(jù)科技日報8月5日消息，基因編輯技術(shù)是生命科學(xué)的強大工具，但大片段DNA編輯至今仍面臨重大挑戰(zhàn)。來自中國科學(xué)院遺傳與發(fā)育生物學(xué)研究所的科研人員，開發(fā)了一種新型基因編輯技術(shù)。該技術(shù)在動植物中實現(xiàn)了從幾千個堿基到幾百萬個堿基級別的大片段DNA的精準(zhǔn)操控，顯著提升了基因編輯的尺度和能力。相關(guān)研究成果4日在線發(fā)表于《細(xì)胞》雜志。

雖然CRISPR等技術(shù)已廣泛應(yīng)用于特定堿基和短片段DNA的精準(zhǔn)編輯，但編輯數(shù)千至數(shù)百萬堿基的大片段DNA仍是巨大挑戰(zhàn)，現(xiàn)有工具在基因編輯效率、尺度、精準(zhǔn)性及類型多樣性等方面都存在明顯不足。

在這項研究中，科研人員通過整合三項創(chuàng)新系統(tǒng)性技術(shù)路徑，成功開發(fā)了一種可編程的染色體水平大片段DNA精準(zhǔn)操縱技術(shù)PCE。在動植物細(xì)胞實驗中，該技術(shù)展現(xiàn)出強大的能力，成功實現(xiàn)了精準(zhǔn)插入含有18800個堿基對的超大片段DNA、定向替換含有5000個堿基對的DNA序列、倒轉(zhuǎn)含有1200萬個堿基對的長染色體片段、刪除含有400萬個堿基對的長染色體片段，甚至移動整條染色體等復(fù)雜操作。

“我們還利用這項技術(shù)，在水稻中精準(zhǔn)倒轉(zhuǎn)了含有31.5萬個堿基對的DNA片段，成功培育出抗除草劑的水稻種質(zhì)，有力證明了這項技術(shù)具有廣泛應(yīng)用前景。”論文通訊作者、中國科學(xué)院遺傳與發(fā)育生物學(xué)研究所研究員高彩霞說，該技術(shù)不僅能實現(xiàn)多基因疊加，還能操控改變基因組結(jié)構(gòu)，為作物性狀改良和遺傳疾病治療開辟新路徑，有望推動新型育種策略以及合成生物學(xué)的發(fā)展。

對此，審稿人評價道：“這項工作代表了基因工程領(lǐng)域的重大突破，在育種和基因治療方面具有巨大的應(yīng)用潛力。”

圖片來源：視覺中國

基因是攜帶遺傳信息的DNA片段，它決定了生物的性狀特征?；蚓庉嫾夹g(shù)，就是對特定的基因進行刪除、插入或替換，從而實現(xiàn)基因序列的定向改造。

打個比方，基因編輯技術(shù)像一支帶有精準(zhǔn)便捷導(dǎo)航系統(tǒng)的“修正筆”。這支“修正筆”可以矯正和修改病變的、錯誤的基因。

人體的基因組有30億個堿基對，可以簡單理解為人體是一本由30億個字符組成的書?；蚓庉嫾夹g(shù)可以快速精準(zhǔn)地找到并修改特定字符。從發(fā)現(xiàn)遺傳規(guī)律到精準(zhǔn)修改生命密碼，基因編輯技術(shù)正在改變著人類對生命的認(rèn)知。

據(jù)央視總臺，6月17日，亞洲首例基因編輯豬-終末期腎病患者異種腎移植術(shù)后來到103天，移植腎臟功能良好，各項生理指標(biāo)持續(xù)向好。這一創(chuàng)新突破不僅創(chuàng)造亞洲異種器官移植領(lǐng)域最長存活紀(jì)錄，更為異種腎移植臨床長期穩(wěn)定性驗證邁出實質(zhì)性一步。

另據(jù)新華社此前消息，日本三重大學(xué)等機構(gòu)研究人員組成的團隊在美國《國家科學(xué)院學(xué)報·交叉學(xué)科》上發(fā)表成果說，他們借助基因編輯技術(shù)去除了唐氏綜合征患者細(xì)胞中多余的21號染色體，并確認(rèn)了相關(guān)結(jié)果，這項技術(shù)如果發(fā)展成熟將有助研究人員未來找到唐氏綜合征各類并發(fā)癥的預(yù)防和改善方法。

唐氏綜合征是最常見的一種染色體異常導(dǎo)致的疾病，患者細(xì)胞內(nèi)本該有2條的21號染色體多出一條變成3條，因此該病又稱為21三體綜合征。唐氏患者常伴有智力發(fā)育障礙，目前該病尚無根治方法。

每日經(jīng)濟新聞綜合科技日報、央視總臺、新華社

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